Communiqué de presse : la Commission européenne autorise Enjaymo® (sutimlimab) pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients adultes atteints de la maladie des agglutinines froides

du La Commission approuve Enjaymo^® (sutimlimab) pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients adultes avec maladie des agglutinines froides

• Enjaymo est la première et la seule option thérapeutique approuvée pour l'anémie hémolytique chez les patients adultes atteints de la maladie des agglutinines froides
  
  

Paris, Novembre 172022. La Commission européenne (CE) a accordé une autorisation de mise sur le marché pour Enjaymo^® (sutimlimab) pour le traitement de l'anémie hémolytique chez les patients adultes atteints de la maladie des agglutinines froides (CAD), une anémie hémolytique auto-immune rare, grave et chronique, dans laquelle le système immunitaire de l'organisme attaque par erreur les globules rouges sains et provoque leur rupture, appelée hémolyse .

Dietmar Berger, MD, PhD
Chief Medical Officer, Global Head of Development chez Sanofi
« Cette approbation souligne notre ambition de développer des médicaments de premier ordre et les meilleurs de leur catégorie qui transforment la vie des gens. Jusqu'à présent, les patients en Europe devaient compter sur une combinaison d'évitement du rhume, de transfusions sanguines et de traitements hors AMM pour gérer leur maladie. L'approbation de Enjaymo par la Commission européenne offre aux patients, pour la première fois, l'accès à une thérapie qui peut faire une différence significative dans le traitement et l'expérience quotidienne de la maladie coronarienne.

Enjaymo est actuellement le seul traitement approuvé pour la coronaropathie et est un anticorps monoclonal humanisé de première classe conçu pour cibler et inhiber sélectivement la sérine protéase spécifique de la voie classique du complément, C1s. Il sera disponible sous forme de solution pour perfusion à 50 mg/mL.

Alexandre Röth, MD
Département d'hématologie et de greffe de cellules souches, Hôpital universitaire, Université de Duisburg-Essen, Allemagne
« Couplé à des parcours de diagnostic qui peuvent durer des années, l'impact de la fatigue sur la qualité de vie des personnes coronariennes est souvent débilitant et comparable à des conditions telles que l'anémie liée au cancer et d'autres maladies auto-immunes. Les cliniciens ont maintenant une option thérapeutique indispensable à offrir à leurs patients. »

À propos des essais cliniques CADENZA et CARDINAL

L'approbation de la CE est basée sur les données de deux essais cliniques de phase 3 : CADENZA, un essai clinique en double aveugle contrôlé par placebo sur des adultes atteints de coronaropathie sans antécédents récents de transfusion sanguine (au cours des 6 derniers mois) et CARDINAL, un essai clinique de 26 Étude pivot en ouvert d'une semaine et à un seul bras chez des patients atteints de coronaropathie ayant récemment reçu une transfusion sanguine.

Dans l'essai CADENZA Partie A, les patients éligibles ont été randomisés 1: 1 pour recevoir une dose fixe en fonction du poids (6.5 g ou 7.5 g) d'Enjaymo ou d'un placebo par perfusion intraveineuse le jour 0, le jour 7, puis une fois toutes les deux semaines jusqu'à à la semaine 26. La partie B en ouvert de l'étude a évalué l'innocuité à long terme ainsi que la durabilité de la réponse à Enjaymo chez les patients atteints de coronaropathie. Dans l'étude CADENZA Partie A, Enjaymo a atteint son critère d'évaluation principal composite et tous les critères d'évaluation secondaires et a démontré une inhibition de l'hémolyse, une augmentation des taux d'hémoglobine et une amélioration cliniquement significative des scores de fatigue de l'évaluation fonctionnelle de la thérapie des maladies chroniques (FACIT). Enjaymo a démontré un profil de sécurité acceptable et a été généralement bien toléré. 96 % des patients du groupe Enjaymo et 100 % des patients du groupe placebo ont présenté au moins un événement indésirable lié au traitement (TEAE). Les céphalées (22.7 % contre 10.0 %), l'hypertension (22.7 % contre 0 %), la rhinite (18.2 % contre 0 %), le phénomène de Raynaud (18.2 % contre 0 %) et l'acrocyanose (13.6 % contre 0 %) ont été signalés plus fréquemment. chez les patients traités par Enajymo par rapport au placebo.

Dans l'essai CARDINAL Partie A, les patients ont reçu une dose fixe en fonction du poids (6.5 g ou 7.5 g) d'Enjaymo par perfusion intraveineuse le jour 0, le jour 7, puis une fois toutes les deux semaines jusqu'à la semaine 26. Partie B de l'étude ont évalué l'innocuité à long terme ainsi que la durabilité de la réponse à Enjaymo chez les patients atteints de coronaropathie au cours d'un suivi de 2 ans. Dans l'étude CARDINAL Partie A, l'efficacité d'Enjaymo a été évaluée sur la base de l'atteinte d'un critère principal composite (Hb ≥ 12 g/dL ou une augmentation d'au moins 2 g/dL ; pas de transfusion sanguine ou de médicaments interdits de la semaine 5 à la 26) et différents critères d'évaluation secondaires, y compris les améliorations de l'hémoglobine, la normalisation de la bilirubine et le score de fatigue FACIT. Les effets indésirables les plus fréquents survenus chez 10 % ou plus des patients étaient les infections des voies respiratoires, les infections virales, la diarrhée, la dyspepsie, la toux, l'arthralgie, l'arthrite et l'œdème périphérique. Des effets indésirables graves ont été signalés chez 13 % (3/24) des patients ayant reçu Enjaymo. Ces effets indésirables graves étaient la septicémie streptococcique et l'infection staphylococcique de la plaie (n = 1), l'arthralgie (n = 1) et l'infection des voies respiratoires (n = 1).

À propos Enjaymo^® (sutimlimab)
Enjaymo est un anticorps monoclonal humanisé conçu pour cibler et inhiber sélectivement les C1 dans la voie classique du complément, qui fait partie du système immunitaire inné. En bloquant les C1, Enjaymo inhibe l'activation de la cascade du complément dans le système immunitaire et inhibe l'hémolyse activée par C1 dans la CAD pour empêcher la destruction anormale des globules rouges sains. Enjaymo n'inhibe pas la lectine et les voies alternatives. Enjaymo a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en février 2022 comme le premier et le seul traitement indiqué pour réduire le besoin de transfusion de globules rouges en raison de l'hémolyse chez les adultes atteints de coronaropathie. Le ministère japonais de la Santé, du Travail et du Bien-être a approuvé Enjaymo en juin 2022. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a également pris la décision de maintenir la désignation orpheline.

À propos de la maladie des agglutinines froides
La maladie des agglutinines froides (CAD) est un type rare d'anémie hémolytique auto-immune, où une partie du système immunitaire du corps détruit par erreur des globules rouges sains (hémolyse). La coronaropathie affecte la vie d'environ 12,000 XNUMX personnes aux États-Unis, en Europe et au Japon et est associée à une fatigue profonde et à un risque accru d'événements thromboemboliques et de mortalité.

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