Communiqué de presse : Dupixent® approuvé par la FDA comme premier et unique traitement indiqué pour les enfants âgés de 1 an et plus atteints d'œsophagite à éosinophiles (EoE)
dupixent® Approuvé par la FDA comme premier et unique traitement indiqué pour les enfants âgés de 1 an et plus atteints d'œsophagite à éosinophiles (EoE)
- Approbation basée sur l'essai de phase 3 EoE KIDS montrant qu'une plus grande proportion d'enfants prenant Dupixent ont obtenu une rémission histologique par rapport au placebo
- Cette indication élargie marque la deuxième maladie pour laquelle Dupixent est approuvé chez des enfants aussi jeunes, soulignant l'engagement à apporter des thérapies aux jeunes patients ayant d'importants besoins non satisfaits
- L'EoE est l'une des cinq indications approuvées par la FDA pour Dupixent aux États-Unis, pour lesquelles l'inflammation de type 2 est un facteur sous-jacent.
Paris et Tarrytown, NY 25 janvier 2024. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Dupixent® (dupilumab) pour le traitement des patients pédiatriques âgés de 1 à 11 ans, pesant au moins 15 kg, atteints d'œsophagite à éosinophiles (EoE). Dupixent est désormais le premier et le seul médicament approuvé aux États-Unis spécifiquement indiqué pour traiter ces patients. Cette approbation étend l'approbation initiale de la FDA pour l'EoE en mai 2022 pour les patients âgés de 12 ans et plus, pesant au moins 40 kg. La FDA a évalué Dupixent pour cette indication élargie dans le cadre d'un examen prioritaire, réservé aux médicaments qui représentent des améliorations potentiellement significatives en termes d'efficacité ou de sécurité dans le traitement de maladies graves.
L’EoE est une maladie chronique et évolutive provoquée en partie par une inflammation de type 2 qui endommage l’œsophage et altère sa fonction. L'EoE peut avoir de graves conséquences sur la capacité d'un enfant à manger, et celui-ci peut souffrir de brûlures d'estomac, de vomissements, d'inconfort abdominal, de difficultés à avaler, de refus de nourriture et d'un retard de croissance. Ces symptômes peuvent nuire à leur croissance et à leur développement. Un traitement continu de l’EoE peut être nécessaire pour réduire le risque de complications et de progression de la maladie. Aux États-Unis, environ 21,000 12 enfants de moins de XNUMX ans sont actuellement traités pour l’EoE avec des thérapies non approuvées. Cependant, la prévalence réelle des enfants atteints de la maladie est probablement plus élevée, étant donné que les symptômes peuvent être confondus avec d'autres affections et qu'il y a des retards dans le diagnostic.
Naimish Patel, MD
Responsable du développement mondial, immunologie et inflammation chez Sanofi
"Les jeunes enfants atteints d’œsophagite à éosinophiles ont d’importants besoins médicaux non satisfaits ; malgré les options de traitement existantes, 40 % de ces enfants de moins de 12 ans aux États-Unis continuent de présenter des symptômes de cette maladie. L'approbation d'aujourd'hui souligne notre engagement à apporter des thérapies aux jeunes patients ayant des besoins non satisfaits et apporte également de l'espoir à ces patients qui se trouvent à un âge critique où les difficultés à manger et à maintenir leur poids ont un impact direct sur leur apport nutritionnel global et leur développement.. »
L'approbation de la FDA est basée sur les données de l'essai de phase 3 EoE KIDS en deux parties (partie A et partie B) évaluant l'efficacité et la sécurité de Dupixent chez les enfants âgés de 1 à 11 ans atteints d'EoE. À 16 semaines, 66 % des enfants ayant reçu une dose plus élevée de Dupixent selon des schémas posologiques progressifs basés sur le poids (n = 32) ont obtenu une rémission histologique de la maladie (≤ 6 éosinophiles/champ de puissance élevée), le critère d'évaluation principal, contre 3 % pour le placebo ( n = 29). La rémission histologique a été maintenue à la semaine 52, avec 17 des 32 (53 %) enfants traités par Dupixent dans les parties A et B. Une rémission histologique a également été obtenue à la semaine 52 chez 8 des 15 (53 %) enfants qui sont passés au Dupixent du placebo au cours de la semaine 16. Partie B. De plus, une diminution plus importante de la proportion de jours avec un ou plusieurs signes d'EoE sur la base du questionnaire sur les signes/symptômes de l'EoE pédiatrique version destiné aux soignants (PESQ-C) a été observée chez les enfants traités par Dupixent à XNUMX semaines par rapport au placebo. .
George D. Yancopoulos, MD, Ph.D.
Coprésident du conseil d'administration, président et directeur scientifique chez Regeneron
"Les jeunes enfants font partie des patients les plus vulnérables atteints d’œsophagite à éosinophiles, ou EoE, car cette maladie débilitante et évolutive menace leur capacité fondamentale à manger. Jusqu’à aujourd’hui, ces enfants ne disposaient d’aucune option de traitement approuvée spécifiquement pour l’EoE, laissant beaucoup d’entre eux avec des médicaments non approuvés qui ne ciblaient pas la cause profonde de leur maladie. Avec cette approbation, Dupixent devient la première et unique option de traitement pour les patients EoE âgés de 1 an et plus, pesant au moins 15 kg. En ciblant l'inflammation sous-jacente de type 2 qui contribue à cette maladie, Dupixent a le potentiel de transformer la norme de soins pour ces enfants, comme il l'a fait pour les adultes et les adolescents atteints d'EoE.. »
Le profil de sécurité de Dupixent observé pendant 16 semaines chez les enfants âgés de 1 à 11 ans pesant au moins 15 kg était généralement similaire au profil de sécurité de Dupixent observé pendant 24 semaines chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints d'EoE. Les événements indésirables les plus fréquemment observés (≥ 2 %) plus fréquemment avec Dupixent qu'avec le placebo étaient les réactions au site d'injection, les infections des voies respiratoires supérieures, les arthralgies (douleurs articulaires) et les infections virales herpétiques. Dans l'étude EoE KIDS Partie B, un cas d'infection helminthique a été signalé dans le bras Dupixent.
À propos de l'essai Dupixent sur l'œsophagite éosinophile pédiatrique
L'essai de phase 3, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, a évalué l'efficacité et l'innocuité de Dupixent chez des enfants âgés de 1 à 11 ans, pesant au moins 15 kg, présentant une EoE, telles que déterminées par les analyses histologiques, endoscopiques et rapportées par le patient ou son soignant. mesures. Au départ, 97 % de ces patients souffraient d’au moins une maladie inflammatoire de type 2 coexistante, telle qu’une allergie alimentaire, une rhinite allergique, de l’asthme et une dermatite atopique.
La partie A, une période de traitement de 16 semaines, en double aveugle et contrôlée par placebo, a recruté 61 patients et a évalué l'innocuité et l'efficacité de Dupixent selon un schéma posologique à plusieurs niveaux basé sur le poids. Le critère d'évaluation principal était la rémission histologique de la maladie, définie comme un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens ≤ 6 éosinophiles (eos)/champ de puissance élevée (hpf). Les changements dans les symptômes signalés par les soignants (proportion de jours avec 1 ou plusieurs signes d'EoE [par exemple, douleurs à l'estomac, vomissements, refus de nourriture]) ont été évalués à l'aide du PESQ-C.
La partie B était une période de traitement actif prolongée de 36 semaines (n = 47) au cours de laquelle les enfants éligibles de la partie A du groupe Dupixent ont continué à recevoir leur niveau de dose et ceux du groupe placebo de la partie A sont passés à Dupixent.
À propos de Dupixent
Dupixent, qui a été inventé à l'aide du système exclusif de Regeneron VelocImmunitaire® technologie, est un anticorps monoclonal entièrement humain qui inhibe la signalisation des voies de l'interleukine-4 (IL-4) et de l'interleukine-13 (IL-13) et n'est pas un immunosuppresseur. Le programme de développement de Dupixent a montré un bénéfice clinique significatif et une diminution de l'inflammation de type 2 dans les essais de phase 3, établissant que l'IL-4 et l'IL-13 sont des facteurs clés et centraux de l'inflammation de type 2 qui jouent un rôle majeur dans de multiples processus liés et souvent liés. maladies comorbides. Ces maladies comprennent des indications approuvées pour Dupixent, telles que la dermatite atopique, l'asthme, la rhinosinusite chronique avec polypose nasale (CRSwNP), le prurigo nodulaire et l'EoE.
Dupixent a reçu des approbations réglementaires dans un ou plusieurs pays à travers le monde pour une utilisation chez certains patients atteints de dermatite atopique, d'asthme, de CRSwNP, d'EoE et de prurigo nodulaire dans différentes populations d'âge. Dupixent est actuellement approuvé pour une ou plusieurs de ces indications dans plus de 60 pays, notamment en Europe, aux États-Unis et au Japon. Plus de 800,000 XNUMX patients sont traités avec Dupixent dans le monde.
Programme de développement du dupilumab
Le dupilumab est développé conjointement par Regeneron et Sanofi dans le cadre d'un accord de collaboration mondial. À ce jour, le dupilumab a été étudié dans le cadre de plus de 60 essais cliniques impliquant plus de 10,000 2 patients atteints de diverses maladies chroniques dues en partie à une inflammation de type XNUMX.
En plus des indications actuellement approuvées, Regeneron et Sanofi étudient le dupilumab dans un large éventail de maladies provoquées par une inflammation de type 2 ou d'autres processus allergiques dans des essais de phase 3, notamment le prurit chronique d'origine inconnue, la maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) avec des preuves d'inflammation de type 2 et de pemphigoïde bulleuse. Ces utilisations potentielles du dupilumab font actuellement l’objet d’une enquête clinique, et la sécurité et l’efficacité dans ces conditions n’ont été entièrement évaluées par aucune autorité réglementaire.
À propos de Sanofi
Nous sommes une entreprise mondiale innovante de soins de santé, animée par un seul objectif : nous recherchons les miracles de la science pour améliorer la vie des gens. Notre équipe, présente dans quelque 100 pays, se consacre à transformer la pratique de la médecine en travaillant à transformer l'impossible en possible. Nous proposons des options de traitement susceptibles de changer la vie et une protection vaccinale salvatrice à des millions de personnes dans le monde, tout en plaçant la durabilité et la responsabilité sociale au centre de nos ambitions.
Sanofi est coté sur EURONEXT : SAN et NASDAQ : SNY.
À propos de Regeneron
Regeneron (NASDAQ : REGN) est une société de biotechnologie leader qui invente, développe et commercialise des médicaments qui transforment la vie des personnes atteintes de maladies graves. Fondée et dirigée depuis plus de 35 ans par des médecins scientifiques, notre capacité unique à traduire de manière répétée et cohérente la science en médecine a conduit au développement de nombreux traitements et produits candidats approuvés par la FDA, presque tous développés en interne dans nos laboratoires. Nos médicaments et notre portefeuille de produits sont conçus pour aider les patients souffrant de maladies oculaires, de maladies allergiques et inflammatoires, de cancers, de maladies cardiovasculaires et métaboliques, de troubles hématologiques, de maladies infectieuses et de maladies rares.
Regeneron accélère et améliore le processus de développement de médicaments traditionnels grâce à notre VélociSuite® technologies, telles que VelocImmune®, qui utilise des souris génétiquement humanisées uniques pour produire des anticorps entièrement humains optimisés et des anticorps bispécifiques, et grâce à des initiatives de recherche ambitieuses telles que le Regeneron Genetics Center, qui mène l'un des plus grands efforts de séquençage génétique au monde.
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